Qu’est-ce que l’ARN ? L’ARN (pour Acides RiboNucléiques) est une molécule essentielle à la vie, présente dans toutes les cellules du règne du vivant (animaux, plante, champignon, virus, bactérie, archée). L’ARN, plus précisément l’ARN messager (ARNm), agit comme un messager transportant les instructions génétiques de l’ADN pour fabriquer des protéines nécessaires au fonctionnement des cellules et par conséquent du corps. Certains types d’ARN comme les petits ARN (miARN ou siARN) jouent aussi des rôles spécifiques, comme la régulation des gènes ou la défense contre les virus, en faisant une cible clé pour des thérapies innovantes.
Mise en lumière avec la pandémie de COVID-19, mais longtemps en développement bien avant la pandémie pour diverses pathologies, les thérapies à ARN révolutionnent l’industrie pharmaceutique. En effet, grâce à sa grande flexibilité de conception, les thérapies à ARN sont en cours de développement pour un vaste catalogue d’affection allant de plusieurs types de cancer, de la vaccination contre divers virus jusqu’au traitement de la sclérose latérale amyotrophique ou même de l’obésité.
Les gouvernements du Québec et du Canada ont investi réciproquement plusieurs millions de dollars pour deux projets majeurs au Québec dont l’objectif est de développer la filière ARN du Québec nommés respectivement Projet Mobilisateur ARN et DNA to RNA (D2R).
Le 30 avril 2024, Pierre Fitzgibbon, ministre de l’Économie, de l’Innovation et de l’Énergie, a annoncé un financement de 20,3 millions de dollars pour soutenir un projet mobilisateur d’une valeur totale de près de 40 M $ qui permettra de développer une nouvelle filière industrielle dans le domaine des thérapies basées sur l’ARN. Ce projet, appeler « Projet Mobilisateur ARN », a permis la création de cinq initiatives afin de renforcer la filière des thérapies ARN du Québec.
D2R est une initiative de recherche de l’Université McGill à Montréal, financée par un investissement majeur de 165 millions de dollars du Fonds Apogée Canada et d’autres partenaires. Sa mission est de développer des thérapies ARN innovantes, basées sur la génomique, en intégrant des technologies de pointe et un accélérateur clinique pour rendre ces traitements accessibles à tous. Les recherches de D2R se concentrent sur les maladies infectieuses, l’oncologie et les maladies rares.
Secteurs phares
Bioproduction
La bioproduction en ARN désigne l’ensemble des processus nécessaires à la fabrication à grande échelle d’ARN synthétique, utilisé dans des applications médicales comme les vaccins, les thérapies géniques ou les traitements innovants contre diverses maladies. Ce procédé repose sur des technologies avancées pour produire des molécules d’ARN de haute qualité, purifiées et fonctionnelles, tout en répondant à des normes strictes de sécurité et d’efficacité. La bioproduction inclut plusieurs étapes clés, telles que la synthèse enzymatique de l’ARN, le contrôle qualité, et l’encapsulation dans des nanoparticules lipidiques pour une administration efficace. Les produits de la biofabrication ARN incluent les vaccins à ARNm, les siARN ou encore les oligomères morpholino phosphorodiamidates, destinés au traitement de plusieurs affections comme certains cancers, des traitements de maladies rares ou des maladies infectieuses.
De nombreuses entreprises de bioproduction sont présentes au Québec comme Moderna ou RNA Technologies and Therapeutics (RNA T&T). Moderna a ouvert nouvelle usine de production de vaccins dans la Cité de la Biotech, à Laval. L’usine sera en mesure, à terme, de produire jusqu’à 100 millions de doses de vaccins à ARNm par an, renforçant ainsi la capacité du Canada à répondre à de futures urgences sanitaires et pandémiques. Moderna produira au Québec des vaccins contre la COVID-19 et une variété de vaccins à ARNm ciblant divers virus respiratoires, comme l’influenza saisonnière et le virus respiratoire syncytial, sous réserve de l’approbation des autorités réglementaires. RNA T&T est une entreprise privée spécialisée dans la conception, l’optimisation et la production d’ARN à petite et moyenne échelle. Elle se consacre également au développement de technologies et de thérapies innovantes basées sur l’ARNm.
Thérapies à base d’ARN
Depuis 2024, le Centre universitaire de santé McGill (CUSM) à Montréal mène de premiers essais de traitement d’anti-cancéreux à base d’ARNm. Ce nouveau traitement expérimental est testé en association avec de l’immunothérapie chez des patients atteints d’un cancer du poumon non à petites cellules, de stade II ou de stade III et ayant subi une intervention chirurgicale. Cette forme du cancer du poumon est la plus courante de cancer du poumon. Cela a été rendu possible par la mobilisation du CUSM, du Jonathan Spicer, Professeur adjoint de chirurgie au Département de chirurgie à l’Université McGill et à la collaboration de plusieurs équipes cliniques. Les patients du CUSM sont parmi les premiers au monde, à participer à ces essais cliniques randomisés évaluant cette thérapie basée sur la technologie de l’ARNm et développée dans le cadre d’un partenariat entre Merck et Moderna. Cette thérapie connue sous le nom de V940 (ARNm-4157) est une thérapie néoantigénique individualisée basée sur la technologie de l’ARNm. Une fois la tumeur retirée, elle est soumise à une analyse en laboratoire par séquençage moléculaire. Cette analyse vise à identifier les mutations génétiques spécifiques à la tumeur du patient, qui ne figurent pas dans son ADN germinal. Elle permet également de détecter les protéines dérivées de ces mutations, connues sous le nom de néoantigènes. Grâce à ces informations, un ARNm est développé avec des séquences correspondant à ces néoantigènes. Le V940 obtenu est ensuite injecté au patient pour activer son système immunitaire, lui permettant de rechercher et d’éliminer toutes les cellules cancéreuses qui pourraient subsister dans différentes zones de son corps.
Recherche académique sur l’ARN
La recherche dans le domaine de l’ARN est très prolifique au Québec notamment grâce au plus des 130 équipes de recherche au Québec répartis sur six Universités (Université de Montréal, L’Université McGill, l’Université du Québec à Montréal (l’UQAM), l’Université Laval, l’Université Concordia, l’Université de Sherbrooke, et l’Institut national de la recherche scientifique (INRS)). Parmi les chercheurs académiques du Québec, nombreux sont reconnus internationalement et ont fait des découvertes majeures dans le domaine de l’ARN. C’est le cas de Dr Nahum Sonenberg, de Dr Thomas Duchaine et de Dr Claude Perreault.
Dr Nahum Sonenberg, professeur de biochimie à l’Université McGill à Montréal, est reconnu pour ses découvertes majeures dans le domaine de la traduction des protéines, notamment l’identification de la protéine eIF4E, qui se lie à la coiffe de l’ARNm et joue un rôle clé en tant que facteur limitant de la vitesse de l’appareil de traduction eucaryote. Ses recherches visent à comprendre comment la synthèse des protéines, un processus central et essentiel dans les cellules animales, est régulée et comment ce contrôle peut être détourné dans des contextes pathologiques, tels que le cancer, les infections virales et les troubles du développement neurologique. Ses travaux ont conduit à des avancées ayant des applications thérapeutiques significatives, spécifiquement dans le développement de nouvelles approches en thérapie génique, la conception de cibles médicamenteuses pour le traitement du cancer et l’élaboration de thérapies antivirales. Ses découvertes sur les mécanismes fondamentaux et la régulation de la traduction dans les systèmes eucaryotes ont eu un impact considérable sur de nombreux domaines de la biologie.
Dr Thomas Duchaine, Professeur et directeur du département de biochimie à l’Université McGill a joué un rôle clé dans le domaine de l’interférence par ARN (ARNi), une découverte réalisée par son superviseur postdoctoral à l’Université du Massachusetts, Craig C. Mello, lauréat du prix Nobel de médecine pour cette avancée. Les recherches du Dr Duchaine se concentrent sur les fonctions régulatrices des ARN non codants dans le développement et la progression du cancer. Son laboratoire cherche à transformer les découvertes fondamentales sur les voies de l’ARNi et des microARN en applications concrètes pour le traitement du cancer. Intégrant des approches en biochimie, génétique et protéomique, son équipe explore des mécanismes récemment découverts liés à l’ARNi. Parmi leurs avancées récentes, ils ont identifié comment des défauts dans la biogenèse des microARN contribuent à la formation de tumeurs, ouvrant ainsi de nouvelles perspectives thérapeutiques prometteuses.
Dr Claude Perreault, est Professeur titulaire à la Faculté de médecine de l’Université de Montréal et chercheur principal à l’Institut de recherche en immunologie et en cancérologie (IRIC) depuis 2005 et dirige le laboratoire de recherche d’immunobiologie. Il a été clinicien à l’Hôpital Maisonneuve-Rosemont jusqu’en 2018, où il a fondé le laboratoire d’histocompatibilité et l’unité de transplantation de moelle osseuse. Ses recherches se concentrent sur les lymphocytes T, des cellules essentielles du système immunitaire, avec pour objectif de développer un vaccin contre le cancer et de prévenir le vieillissement immunitaire. Il a également co-développé la plateforme CryptoMapMC pour Epitopea, une société d’immunothérapies anticancéreuses.
Acteurs clés
Nos étoiles de l’industrie
Altasciences
Altasciences est une organisation de recherche contractuelle de taille moyenne adoptant une approche innovante. Elle propose aux entreprises biopharmaceutiques, quelle que soit leur taille, des services éprouvés et une flexibilité optimale pour les premières phases du développement de médicaments. Ses prestations incluent les études précliniques, la pharmacologie clinique, la bioanalyse et divers services de recherche. Altasciences se distingue par son expertise dans le développement de tests bioanalytiques ultra-sensibles, conçus pour quantifier les oligonucléotides dans des matrices biologiques complexes telles que les tissus oculaires, hépatiques ou cérébraux. Ces tests sont spécifiquement adaptés aux paramètres critiques des études précliniques et cliniques
Cell Carta
CellCarta est l’un des principaux fournisseurs de services de laboratoire spécialisés en médecine de précision, dédiés à l’industrie biopharmaceutique. Grâce à ses plateformes analytiques intégrées en protéomique, immunologie, génomique, et histopathologie, ainsi qu’à ses services de collecte et de logistique des échantillons, CellCarta accompagne le développement des médicaments à chaque étape, de la découverte aux essais cliniques avancés. CellCarta propose des services innovants autour de l’ARN, notamment le séquençage d’ARN, de l’extraction à l’analyse des données avec des solutions transparentes, ainsi que des analyses d’expression génétique telles que la qPCR et la dPCR.
Centre Québécois d’Innovation en Biotechnologie (CQIB)
Le CQIB est un pôle de collaboration réunissant chercheurs, entrepreneurs et investisseurs en sciences de la vie, dédié à l’avancement de nouvelles thérapies, technologies médicales et solutions en santé numérique. Situé sur le campus de l’INRS Armand-Frappier à Laval, le CQIB dispose de près de 30 000 pieds carrés (2 800 m²) d’espaces comprenant bureaux et laboratoires. En tant qu’incubateur et accélérateur en sciences de la vie, le CQIB offre des infrastructures modernes aux entreprises en démarrage, avec un parc d’équipements scientifiques d’une valeur de plus de 5 millions de dollars, majoritairement destinés à l’analyse de l’ADN et de l’ARN. Actuellement, le centre accueille des équipes spécialisées dans l’ARN thérapeutique et la production d’adjuvants.
ECOGENE-21
ECOGENE-21 est une organisation de recherche clinique à but non lucratif (OBNL) coordonnée depuis le Saguenay–Lac-Saint-Jean, dédiée à l’accès aux innovations en médecine de précision pour répondre aux besoins de santé non comblés. Reconnue internationalement, l’organisation possède une solide expertise dans la conception, l’exécution, la supervision, le monitoring d’essais cliniques et pour la valorisation d’innovations qui favorisent l’accès à des traitements de précision novateurs, sécuritaires, efficaces et abordables. ECOGENE-21 se concentre sur le patient et s’engage à favoriser l’accès à des traitements novateurs, sécuritaires, efficaces et abordables, incluant des thérapies basées sur l’ARN.
enGene
enGene a développé une plateforme innovante qui permet l’administration localisée de divers cargos génétiques directement aux tissus muqueux et à d’autres organes. Cette approche vise à dépasser les limites des thérapies géniques virales et à intégrer la thérapie génique dans la pratique clinique courante, au-delà des maladies rares. Leur technologie Dually Derivatized Oligochitosan® (DDX®) révolutionne l’utilisation des thérapies génétiques en ciblant les tissus muqueux pour traiter des maladies graves. Les traitements développés transforment les cellules muqueuses en « usines » thérapeutiques produisant dans le microenvironnement de la maladie des protéines et ARN, assurant un effet puissant et local tout en minimisant les effets secondaires liés aux thérapies génétiques à base de virus.
Epitopea
Epitopea est une entreprise de biotechnologie transatlantique fondée en 2021, basée à Montréal (Canada) et Cambridge (Royaume-Uni). Issue des travaux des Drs Claude Perreault et Pierre Thibault à l’IRIC, elle développe des immunothérapies anticancéreuses innovantes. Grâce à sa plateforme révolutionnaire CryptoMap, Epitopea identifie une nouvelle classe d’antigènes tumoraux, appelés Cryptigens, exprimés de manière aberrante et cachés dans l’ADN non fonctionnel des tumeurs, également connus sous le nom d’ « ADN indésirable ». Ces Cryptigens, largement partagés entre les patients atteints du même type de cancer, permettent de concevoir des vaccins anticancéreux prêts à l’emploi, notamment à base d’ARN, pour traiter des cancers difficiles à soigner.
Feldan Therapeutics
Feldan est une entreprise biopharmaceutique spécialisée dans le développement de traitements innovants basés sur l’administration intracellulaire de composés thérapeutiques. Sa technologie exclusive, le Feldan Shuttle, utilise des peptides pour acheminer efficacement et en toute sécurité divers agents thérapeutiques à l’intérieur des cellules. Cette avancée technologique ouvre de nouvelles perspectives en ciblant des mécanismes intracellulaires inaccessibles aux traitements actuels. Feldan concentre son pipeline sur les maladies touchant la peau et les poumons, avec un accent particulier sur l’utilisation de technologies ARN, notamment les oligomères morpholino phosphorodiamidates.
Galenvs
Galenvs est une entreprise spécialisée dans le développement et la fabrication d’oligonucléotides ADN/ARN pour des applications thérapeutiques. Elle propose des services complets, allant de la preuve de concept à la validation in vitro et à la production à échelle pilote. Ses expertises incluent la conception et la synthèse d’oligonucléotides antisens (ASO), d’oligonucléotides modificateurs d’épissage (SSO), d’oligomères morpholino phosphorodiamidate (PMO), siARN et sgARN, avec des modifications chimiques visant à améliorer leur stabilité et leur absorption cellulaire.
Moderna
Moderna est un pionnier dans le domaine de la médecine à ARNm, transformant la fabrication des médicaments et révolutionnant le traitement et la prévention des maladies. Depuis plus d’une décennie, l’entreprise évolue à l’intersection de la science, de la technologie et de la santé, développant des solutions thérapeutiques avec une rapidité et une efficacité sans précédent, notamment l’un des vaccins les plus efficaces contre la COVID-19. La plateforme ARNm de Moderna a permis des avancées majeures dans le développement de vaccins et de traitements pour diverses maladies, incluant les maladies infectieuses, l’immuno-oncologie, les maladies rares et les maladies auto-immunes.
Molecular Forecaster Inc.
Molecular Forecaster combine des outils informatiques de pointe avec une expertise dans le développement de médicaments pour surmonter les défis les plus complexes de la découverte de médicaments en phase précoce. Molecular Forecaster possède des technologies avancées et des connaissances multidisciplinaires afin d’améliorer les résultats des recherches, allant de la découverte de nouvelles molécules à l’optimisation des cibles thérapeutiques. Leur approche inclut le développement et l’application de logiciels permettant de concevoir de petites molécules capables d’interagir avec l’ARN, offrant ainsi de nouvelles opportunités dans le domaine thérapeutique.
Nanofacile
Nanofacile Inc. est une entreprise qui accélère la recherche et minimise les risques associés à la R&D des thérapies géniques basées sur des nanoparticules lipidiques grâce à une technologie de pointe à la fois avancée et facile à utiliser. Cette technologie permet aux scientifiques en formulation, aux chimistes médicinaux et aux chercheurs de réduire le temps de développement des traitements, facilitant ainsi l’accès plus rapide aux thérapies de nouvelle génération pour les patients. Offrant une solution complète, leur technologie comprend des recettes d’encapsulation et un dispositif microfluidique de pointe, simplifiant le processus de développement préclinique et le rendant plus rapide et plus accessible.
Neopharm Life Sciences
Neopharm Life Sciences offre une gamme complète de services d’analyse spécialisés pour l’industrie des sciences de la vie. Ils proposent des tests de contrôle qualité conformes aux bonnes pratiques de fabrication (BPF) et des solutions innovantes en R&D pour accélérer le développement de produits et améliorer la qualité de vie des individus. Leurs services d’analyse d’ARN sont spécialement conçus pour répondre aux besoins évolutifs des secteurs de la biotechnologie et des sciences de la vie. Ils soutiennent les chercheurs, ainsi que les entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques à chaque étape du cycle de vie du développement de produits, de la découverte précoce à la mise sur le marché et au-delà. Leurs services incluent : Analyse d’ARN, Confirmation d’identité, Détection d’impuretés, Analyse spécialisée des oligonucléotides antisens ARN.
NMX
NMX est un partenaire de recherche contractuel spécialisé dans le soutien à la découverte de médicaments ciblant des macromolécules biologiques d’intérêt thérapeutique, y compris l’ARN. L’entreprise offre des services de production de ces macromolécules, notamment la transcription in vitro pour l’ARN, de purification par chromatographie, ainsi que de criblage de bibliothèques de petites molécules pour identifier des ligands potentiels. Les interactions entre les molécules et les cibles sont ensuite caractérisées à l’aide de méthodes biophysiques variées, telles que la NMR (Nuclear magnetic resonance spectroscopy), l’ITC (Isothermal titration calorimetry), le MST (Microscale thermophoresis) et le DSF (Differential scanning fluorometry). Ces approches permettent de sélectionner les molécules les plus prometteuses en termes de modulation de l’effet biologique ciblé par la macromolécule.
Polaris Oligonucleotides
Polaris Oligonucléotides est une organisation de recherche contractuelle spécialisée dans la synthèse d’oligonucléotides de pointe. Elle se concentre sur les oligonucléotides modifiés chimiquement, les oligoribonucléotides et les synthèses complexes adaptées aux applications biopharmaceutiques. Avec un équipement de pointe et une équipe de chimistes expérimentés, Polaris propose des synthèses sur mesure d’oligonucléotides et de nucléobases, offrant une large gamme d’échelles synthétiques pour répondre aux besoins spécifiques de ses clients. Leur modèle d’affaires se base sur la fourniture de solutions optimisées pour chaque projet, visant à soutenir l’avancement de la science des oligonucléotides.
Providence Therapeutics (PTx)
PTx est une société spécialisée dans les médicaments à base d’ARNm, développant des vaccins innovants dans le traitement du cancer et prévenir les maladies infectieuses difficiles à traiter. Leurs thérapies proviennent d’un écosystème de R&D intégré de bout en bout, combinant la découverte de cibles, leur plateforme exclusive d’ ARNm, de PTx, leur plateforme de lipides et de nanoparticules lipidiques de nouvelle génération (LNP). Ils disposent également d’une plateforme de fabrication d’ARNm-LNP éprouvée, adaptée à la médecine personnalisée et capable de répondre à des besoins de production à l’échelle pandémique.
RNA Technologies and Therapeutics Inc. (RNA T&T)
RNA T&T est une société privée basée à Montréal, au Canada, spécialisée dans la conception, l’optimisation et la production d’ARN à petite et moyenne échelle (mg à g), y compris des ARNm modifiés par des nucléosides. Elle se concentre également sur le développement de technologies et de thérapies basées sur l’ARNm.
L’entreprise s’engage à surmonter les obstacles infrastructurels dans la recherche clinique et translationnelle dans des domaines clés tels que le développement de vaccins, la thérapie génique, la reprogrammation des cellules souches et d’autres applications non virales liées à la thérapie génique. RNA T&T fournit des ARN transcrits in vitro de haute qualité (tels que l’ARNm, l’ARNnc), ainsi que des systèmes d’administration ciblée à base de lipides (LNP) et hybrides, ou de nanoparticules, à l’industrie de la biotechnologie et à des partenaires académiques.
Rynd Biotech
Rynd Biotech propose une plateforme de diagnostic rapide et quantitatif utilisant la technologie des aptamères pour détecter les infections sexuellement transmissibles (IST) à partir d’échantillons d’urine. Ils se spécialisent dans les solutions de diagnostic à point de soins et l’auto-dépistage à domicile. Leur technologie a pour objectif de transformer la gestion des IST en automatisant le processus de diagnostic et en facilitant la délivrance d’ordonnances en cas de résultats positifs.
Solstar Pharm
Créée en 2017, Solstar Pharma a développé une plateforme d’interférence ARN de haute précision, tirant parti d’une vaste expérience en recherche et d’une expertise unique dans les traitements par petits ARN interférents. Grâce à l’utilisation de nucléotides modifiés, leurs siARN bénéficient d’une meilleure stabilité et d’une activité optimisée contre leurs cibles d’ARNm. Solstar Pharma exploite la puissance d’ARN interférents pour contrer la réplication de pathogènes, comme les coronavirus, et bloquer la production de protéines favorisant le cancer.
TransBIOTech
TransBIOTech est un centre collégial de transfert de technologie (CCTT) fondé en 1999, associé avec le Cégep de Lévis. TransBIOTech est un OBNL spécialisé en sciences biologiques, leader de l’innovation, offrant un soutien essentiel aux entreprises biotechnologiques du Québec. Depuis 25 ans, ils accélèrent le développement préclinique de nouvelles thérapies en fournissant une expertise de pointe dans la découverte de médicaments, couvrant des domaines tels que la pharmacologie, la biologie cellulaire et moléculaire, l’immunologie, la biochimie, la pharmacocinétique et la toxicologie. Leurs scientifiques utilisent des technologies avancées et développent des modèles personnalisés pour étudier les thérapies à ARN candidates et évaluer leur efficacité et leur innocuité avant les phases de développement clinique.
Acteurs clés
Nos leaders institutionnels
ARN Québec
ARN Québec est un consortium stratégique dédié à la recherche et à l’innovation en ARN, visant à relever les défis majeurs en santé globale et en environnement au Québec. Ce regroupement s’efforce de rassembler les forces en recherche sur l’ARN à travers la province, tout en favorisant les collaborations au sein de l’écosystème pour maximiser le potentiel d’innovation technologique dans divers secteurs.
En soutenant activement la recherche scientifique et le développement de nouvelles technologies liées à l’ARN, ARN Québec contribue également à la formation de talents et au développement des compétences clés nécessaires à la relève dans ce domaine. Son ambition est de devenir une référence incontournable en matière d’ARN au Québec, tout en rehaussant la compétitivité internationale de la province dans ce secteur stratégique.
Institut de recherches cliniques de Montréal (IRCM)
L’IRCM, affilié à l’Université de Montréal, est un centre de recherche médicale axé sur des disciplines telles que la biologie cellulaire, la biologie moléculaire, la génétique, la biologie du développement et la protéomique. Sa mission est de mieux comprendre les causes des maladies afin de développer des solutions thérapeutiques innovantes ou curatives. L’IRCM abrite deux unités spécialisées dans la recherche sur l’ARN, dirigées par le Dr Éric Lécuyer et le Dr Martin Sauvageau, deux experts de renommée internationale dans ce domaine.
Le laboratoire de Dr Éric Lécuyer étudie les fonctions biologiques de la localisation subcellulaire de l’ARN et la façon dont ces processus sont modifiés dans les paramètres de la maladie.
L’objectif du laboratoire de Dr Martin Sauvageau est de mieux comprendre l’impact des lncRNAs et des régions non codantes sur le développement, et de révéler de nouveaux mécanismes à base d’ARN qui pourraient être exploités pour une utilisation en clinique.
Institut de recherche en immunologie et en cancérologie (IRIC)
L’IRIC, situé au cœur du campus de l’Université de Montréal, repose sur un modèle unique au Canada. Il regroupe sous un même toit des activités de recherche fondamentale, un programme de formation universitaire et une équipe dédiée à la valorisation de la recherche. Ce modèle favorise à la fois l’avancement des connaissances et la rapide conversion des découvertes en solutions thérapeutiques innovantes. Plusieurs chercheurs et chercheures de l’IRIC travaillent sur l’ARN pour développer de nouvelles thérapies à base d’ARN, notamment le Dr Claude Perreault et le Dr François Major.
Dr Claude Perreault et son équipe explorent les lymphocytes T, cellules clés du système immunitaire, afin d’en comprendre le fonctionnement et de renforcer les défenses immunitaires. Leur travail vise à concevoir un vaccin contre le cancer et à prévenir le vieillissement du système immunitaire.
Le laboratoire de Dr François Major, quant à lui, se spécialise en ingénierie des ARN. Son équipe développe des outils pour prédire la structure tertiaire des ARN à partir de leur séquence, modéliser les réseaux d’interactions impliquant des microARN et concevoir des thérapies ciblées à base d’ARN. Ces approches visent à bloquer la prolifération des cellules cancéreuses pour traiter et prévenir le cancer.
McGill Centre for RNA Sciences (MCRS)
Le MCRS rassemble des chercheurs de renommée mondiale pour promouvoir l’excellence en sciences interdisciplinaires de l’ARN à l’Université McGill et auprès de ses établissements partenaires. Son objectif est de traduire les découvertes sur l’ARN en applications cliniques et technologiques novatrices tout en offrant une formation de pointe.
Le MCRS favorise les collaborations scientifiques grâce à des événements, des subventions d’équipe, des opportunités de formation et le partage de ressources. Des plateformes technologiques communes sur l’ARN seront développées et exploitées en partenariat avec les départements, les facultés et les cliniciens, offrant une formation correctement structurée dans les espaces communs du Centre.
RiboClub
Le RiboClub, fondé en 1999 par des chercheurs de la Faculté de médecine et des sciences de la santé de l’Université de Sherbrooke, se consacre à la biologie de l’ARN. Reconnu comme un « Centre d’excellence en biologie de l’ARN », il vise à offrir un environnement stimulant pour les étudiants, encourager les échanges, promouvoir les collaborations interdisciplinaires et initier des projets novateurs. Le RiboClub soutient ses membres avec une infrastructure technologique avancée, une série de séminaires mensuels et une réunion annuelle. Ses recherches couvrent l’ensemble des processus liés à l’ARN, incluant l’expression, la maturation, le transport et la structure de l’ARN.
Acteurs clés
Autres organismes structurants
AReNA
Le CQDM, en collaboration avec ARN Québec, Axelys et Montréal InVivo, a lancé AReNA, le Pôle ARN du Québec, pour promouvoir la filière ARN à l’échelle locale et internationale. AReNA vise à mobiliser les acteurs du secteur des thérapies ARN au Québec et à encourager les collaborations grâce à une stratégie de communication multicanale, incluant une image de marque forte, un portail web interactif, une présence sur les réseaux sociaux (LinkedIn, X) ainsi qu’une chaine YouTube. Le site web centralisera les informations sur les entreprises, les organisations académiques, les expertises, les technologies et les services liés aux thérapies ARN au Québec. Il proposera un moteur de recherche dédié pour découvrir facilement les acteurs clés et les ressources disponibles, tout en diffusant des nouvelles et des événements du secteur. AReNA joue également un rôle de catalyseur grâce à une programmation annuelle d’événements pour renforcer les liens entre milieux académiques et industriels. AReNA aura également une présence dans les nombreux événements en lien avec l’industrie ou académique au Québec afin de promouvoir la filière ARN. Une présence active sur les réseaux sociaux et des infolettres ciblées permettra de maximiser l’impact et la visibilité du Québec en tant que leader en thérapies ARN.
Le projet mobilisateur ARN
Le 30 avril dernier, Pierre Fitzgibbon, ministre de l’Économie, de l’Innovation et de l’Énergie, a annoncé un financement de 20,3 millions de dollars pour soutenir un projet mobilisateur d’une valeur totale de près de 40 millions de dollars. Ce projet vise à développer une nouvelle filière industrielle dans le domaine des thérapies basées sur l’ARN.
Le Consortium québécois sur la découverte du médicament (CQDM) a été mandaté par le Ministère de l’économie, de l’innovation et de l’énergie (MEIE) pour coordonner ce vaste projet structurant, qui comprend cinq initiatives clés. Ces initiatives incluent :
- la valorisation de la recherche universitaire et l’entrepreneuriat dirigé par Axelys
- le déploiement d’une offre de formation spécifique à l’ARN à travers l’École-Usine de CASTL,
- la mise en place de plateformes de services pour le développement des thérapies ARN par l’IRCM, l’Université de Sherbrooke et l’Université McGill.
- le financement de technologies ARN prometteuses via la CELLULE dirigé par le CQDM
- la création d’AReNA, visant à assurer le rayonnement de la filière ARN du Québec, fondé à l’initiative du CQDM en collaboration avec Axelys et Montréal InVivo.
DNA to RNA (D2R)
D2R a pour objectif d’élargir rapidement l’arsenal thérapeutique de la médecine de précision en exploitant les découvertes génomiques et en utilisant la flexibilité des thérapies ARN. Elle vise à répondre aux besoins de toutes les populations, y compris celles marginalisées ou médicalement mal desservies.
Cette initiative ambitionne de fournir des traitements basés sur l’ARN guidés par le génome pour lutter contre des maladies infectieuses, rares, négligées ou chroniques comme le cancer. Elle aspire à devenir un acteur international en recherche et développement de thérapies de précision guidés par le génome et basés sur l’ARN, en intégrant des outils informatiques avancés et un accélérateur clinique, afin que ses découvertes bénéficient autant aux Canadiens qu’à la communauté mondiale.
Quelques chiffres sur l’ARN au Québec et dans le monde
+ de 130
équipes de recherche au Québec répartis sur six Universités (Université de Montréal, L’université McGill, l’Université du Québec à Montréal (l’UQAM), l’Université Laval, Université Concordia, l’Université de Sherbrooke, et l’INRS)
34
Dans le monde, 34 thérapies à base d’ARN sont approuvées en 2024, dont 10 au Canada
1 217
thérapies à base d’ARN étaient en cours de développement, allant du stade préclinique à la pré-inscription en octobre 2024
40
Le marché des thérapies à base d’ARN devrait atteindre 40 milliards de dollars américains d’ici à 2030.